为深入贯彻落实中共中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，进一步加强我国罕见病管理，提高罕见病诊疗水平，维护罕见病患者健康权益。
9月20日，国家卫生健康委、科技部、工业和信息化部、国家药监局、国家中医药局、中央军委后勤保障部联合发布了《第二批罕见病目录》，共收录了86种罕见病。
《第二批罕见病目录》中的疾病共涉及17个学科，主要包括血液科、皮肤科、风湿免疫科、儿科、神经内科、内分泌科等等。2018年6月18日，国家卫健委公布的《第一批罕见病目录》中，共纳入了121种罕见病，截至目前，我国公布的罕见病目录疾病数量达到了207种。
罕见病是一类患病人数少，发病率较低的疾病，具有种类多，遗传为主、诊断难、病情重、可治性低、治疗费用高昂等特点。罕见病严重影响患者的正常生活，也给国家医疗保障体系带来了沉重负担。
近年来，国家高度重视罕见病用药工作，自《第一批罕见病目录》发布以来，国内罕见病治疗药物的可及性持续提高，国内自主生产的药物品种不断增长，越来越多的药物被纳入到了国家医保的报销范围，更好地满足罕见病患者的治疗需要。
自2019年至今，国家医保目录已进行了四次修订，新增18种罕见病药物。2022年，针对罕见病我国开通了单独的申报通道，优先支持其进入医保目录，在很大程度上提高了罕见病患者治疗的可及性与可负担性。
据统计，截至目前，共有64种罕见病药物被纳入国家医保目录的报销范围，覆盖28种疾病，在罕见病治疗与降低患者负担方面已取得了阶段性进展，但我国的罕见病医疗保障体系仍不健全，对高值罕见病药品保障仍不充分，存在着“境内有药，医疗保障不足，患者经济负担重”等现象。
未来，加强对罕见病治疗的管理和研究，持续扩大罕见病的覆盖范围，逐步完善罕见病目录，提高药物可及性，仍是保障患者生命健康的出发点和落脚点。
附录：《第二批罕见病目录》清单
年度发布
2023年《全球药研新动态》
《中国医院市场用药格局》（2023版）
2023年《数图药讯》
权威发布
2021年度中国医药工业百强榜单解读
中国仿制药发展报告（2022版）
《2023年专利到期药品概述》
医药行业专项报告
中国医药中间体和原料药行业调研报告
中国非甾体抗炎类原料药市场调研报告
中国祛痰类原料药市场调研报告
中国钙拮抗剂类原料药市场调研报告
中国血管紧张素Ⅱ受体拮抗剂类原料药市场调研报告
中国口服血糖调节类原料药市场调研报告
中国中枢兴奋类原料药市场调研报告
中国抗痛风类原料药市场调研报告
中国脑血管病类原料药市场调研报告
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